David Rotaru are zece ani și papilomatoză laringiană recurentă, o boală care îi face papiloamele să reapară după ce sunt îndepărtate și care l-a adus, pe 2 septembrie, în insuficiență respiratorie acută. La Spitalul Victor Gomoiu, examinarea ORL a descris leziuni cu efect de valvă și obstrucție aproape completă a glotei, iar copilul a intrat în sala de operație în aceeași zi. Episodul s-a terminat bine, dar operația rezolvă obstrucția pe care o ai în față, nu și boala care continuă să producă recidive, iar de aici începe povestea cu adevărat greu de explicat.
Pentru formele severe de papilomatoză respiratorie recurentă există astăzi experiență internațională cu bevacizumab sistemic, medicamentul cunoscut sub numele comercial Avastin, folosit însă off-label, adică în afara indicațiilor pentru care produsul este autorizat. Nu este un tratament care se prescrie automat oricărui copil cu papilomatoză și nici dovezile disponibile nu justifică asemenea simplificări: selecția pacientului trebuie făcută multidisciplinar, după severitatea bolii, ritmul recidivelor și al intervențiilor, extensia leziunilor, investigațiile necesare și raportul dintre beneficiile așteptate și riscurile tratamentului.
Numai că România a trecut deja de discuția teoretică.
Pe 4 septembrie 2026, Oncopediatria Spitalului „M.S. Curie” consemnează că are în tratament cu bevacizumab pentru papilomatoză laringiană un copil aflat deja la a doua administrare, urmărit împreună cu profesorul Dan Cristian Gheorghe din clinica ORL, iar medicația este asigurată din fondurile spitalului. În același document, medicul explică limpede și dificultatea: papilomatoza laringiană nu este patologie oncologică, astfel încât bevacizumabul administrat pentru această boală nu poate fi inclus și decontat prin programul oncologic prin care secția utilizează medicamentul pentru indicațiile eligibile.
Este probabil cea mai importantă hârtie din tot dosarul, fiindcă scoate discuția din registrul lui „se poate sau nu se poate în România?”. Se poate. Se întâmplă deja într-un spital public, pentru aceeași boală, la un copil, cu finanțare din bugetul spitalului.
Asta nu înseamnă că David trebuie să primească același tratament. Înseamnă însă că David trebuie să poată ajunge la medicii care au competența să stabilească dacă îl poate primi.
Pe 29 septembrie, Spitalul Gomoiu răspunde familiei că nici unitatea, nici Consiliul de Etică nu au competența de a decide administrarea off-label a Avastinului și amintește că spitalul nu dispune de oncologie pediatrică. Răspunsul poate explica de ce Gomoiu nu poate conduce această parte a tratamentului, dar nu închide cazul medical al copilului, pentru că la câțiva kilometri distanță există un spital public cu oncologie pediatrică, ORL și, mai ales, experiența concretă a administrării sistemice de bevacizumab unui copil cu papilomatoză laringiană.
Prin ce procedură poate ajunge David în fața aceleiași competențe multidisciplinare, pentru ca medicii să spună da sau nu?
Statul român are o istorie surprinzător de lungă tocmai cu această întrebare.
În septembrie 2018, Ministerul Sănătății condus de Sorina Pintea publica un proiect de ordin pentru constituirea unei comisii naționale care urma să analizeze decontarea medicamentelor prescrise pentru indicații neincluse în rezumatul caracteristicilor produsului. Nu era o intenție vagă, ci un mecanism administrativ desenat destul de amănunțit: comisia urma să fie condusă de un secretar de stat și să cuprindă reprezentanți ai Ministerului, Casei Naționale de Asigurări de Sănătate și Agenției Naționale a Medicamentului, să analizeze dosarele pacienților, să ceară puncte de vedere specialiștilor și să găsească soluții pentru bolnavii fără alternative terapeutice satisfăcătoare.
La dezbaterea publică din 24 septembrie 2018, Pintea spunea fără echivoc că există pacienți care, fără o asemenea comisie, nu au nicio șansă la tratament.
Ordinul n-a mai apărut.
Explicația avea să iasă la suprafață în procesele purtate ulterior de pacienți împotriva statului. Ministerul a arătat în fața Înaltei Curți că, după consultarea instituțiilor implicate, se ajunsese la concluzia că proiectul nu putea fi promovat în forma publicată, fiind invocate regulile privind ierarhia actelor normative. Cu alte cuvinte, Ministerul descoperise că mecanismul de rambursare pe care încerca să-l construiască nu putea fi așezat pur și simplu peste legislația existentă printr-un ordin ministerial.
Era o problemă juridică reală, numai că identificarea ei în 2018 ar fi trebuit să fie începutul reparației, nu epitaful proiectului.
Au trecut patru ani și, în 2022, Ministerul a constituit prin OMS 1610 un grup tehnic al cărui scop, consemnat oficial, era tocmai crearea cadrului legal pentru prescrierea, finanțarea și decontarea medicamentelor off-label în România. Formularea merită reținută, fiindcă acestea sunt exact cele trei verigi care nu se întâlnesc astăzi în cazul lui David: medicul care poate considera justificat tratamentul, instituția care poate organiza administrarea și mecanismul prin care cineva suportă costul.
În martie 2023, Avocatul Poporului a intervenit prin Recomandarea nr. 27 și i-a cerut ministrului sănătății să instituie cadrul legal pentru prescrierea off-label în regim rambursat, inclusiv pentru pacienții rămași fără alternative terapeutice satisfăcătoare. Ministerul avea deja grupul care trebuia să facă exact acest lucru, numai că un an mai târziu Avocatul Poporului ajunge să folosească în raportul său un cuvânt mult mai puțin diplomatic: „tergiversare”.
Dosarul ajunge până la Guvern, iar la 9 august 2024 grupul se întrunește și discută condițiile de prescriere, finanțarea, decontarea, criteriile și procedurile prin care medicamentele off-label ar urma să fie admise. Membrii primesc apoi un document intitulat cât se poate de explicit, „Organizarea cadrului legal în vederea reglementării condițiilor de prescriere, finanțare și decontare a medicamentelor off-label în România”, care urma să fie analizat la ședința următoare. Între timp, componența grupului este modificată prin două noi ordine ale ministrului, OMS 2544 din mai 2024 și OMS 4497 din septembrie același an.
Opt ani după primul proiect și patru ani după constituirea grupului tehnic, documentele publice pe care le-am putut identifica nu arată însă un mecanism general ajuns la capăt, cu o procedură pe care medicul și pacientul s-o poată urma de la prima cerere până la decizia de finanțare.
În schimb, pacienții au găsit o altă cale: instanța.
Proiectul abandonat din 2018 începe să apară în dosare în care bolnavii solicită compensarea unor tratamente off-label, iar unii cer inclusiv obligarea Ministerului să adopte ordinul pe care tot Ministerul îl pusese cândva în dezbatere. Într-o speță, instanța a vorbit despre cel puțin o „speranță legitimă a asiguraților” creată chiar de recunoașterea problemei și de intenția declarată a statului de a o reglementa.
Nu toate procesele sunt câștigate, după cum nici prescrierea off-label nu naște automat un drept la decontare. Tocmai aici se vede însă efectul absenței unei reguli generale: aceeași problemă, care ar trebui tranșată prin criterii medicale și administrative cunoscute înainte ca pacientul să depună dosarul, ajunge să fie rezolvată individual, prin ordonanțe președințiale, recursuri și complete de judecată.
În 2025, Avocatul Poporului deschide un nou dosar, de data aceasta chiar despre Avastin, pentru pacienți cu glioblastom cărora medicamentul le fusese prescris în afara indicației autorizate. Răspunsurile primite de la Minister, Casa Națională de Asigurări de Sănătate și Agenția Medicamentului descriu fără să vrea mecanismul care îi ține pe acești pacienți în afara circuitului obișnuit: bevacizumabul este cunoscut și decontat în România pentru anumite indicații, dar nu pentru orice utilizare off-label, iar extinderea autorizației pentru o nouă indicație presupune demersul titularului autorizației de punere pe piață.
Pacientul nu poate modifica autorizația medicamentului, medicul care îi recomandă tratamentul nu poate modifica autorizația, iar compania care deține produsul nu este obligată de nevoia unui pacient cu o boală rară să investească în autorizarea unei indicații noi. Între prescripția medicală posibilă și rambursarea construită în jurul indicațiilor autorizate rămâne exact spațiul pentru care Ministerul inventase comisia în 2018 și grupul tehnic în 2022.
Marie Curie a găsit, pentru un copil cu papilomatoză, o ieșire locală din acest spațiu: fondurile spitalului.
Pentru David, răspunsul nu poate fi să aștepte până când fiecare instituție explică de ce bucata ei de sistem nu ajunge până la următoarea. Gomoiu poate să nu aibă oncologie pediatrică, dar această competență există în alt spital public; programul oncologic poate să nu finanțeze papilomatoza, dar Marie Curie a găsit deja o cale legală de a suporta tratamentul unui copil cu aceeași boală; bevacizumabul poate să nu aibă autorizație pentru papilomatoză, dar tocmai de aceea discutăm despre utilizare off-label și tocmai pentru asemenea situații statul încearcă de ani întregi să construiască o procedură.
Niciuna dintre aceste împrejurări nu dovedește că David este candidat pentru bevacizumab. Ele dovedesc însă că răspunsul nu se poate opri la „noi nu avem competența”.
Copilul trebuie să ajungă acolo unde competența există, să fie evaluat multidisciplinar, iar la capătul evaluării să existe o concluzie medicală scrisă. Dacă răspunsul este negativ, familia trebuie să știe de ce. Dacă răspunsul este favorabil, trebuie stabilit cine organizează tratamentul și din ce sursă poate fi finanțat. Asta ar fi trebuit să facă previzibil sistemul pe care Ministerul îl desenează, îl modifică și îl discută din 2018.
David a fost dus în câteva ore de la insuficiență respiratorie la operație atunci când glota îi era aproape complet obstruată. Medicina de urgență a știut atunci exact ce are de făcut și unde trebuie să ajungă copilul. După ce pericolul imediat a trecut și trebuie decis dacă există o terapie capabilă să reducă povara recidivelor, traseul se pierde printre competențe, programe, ordine și grupuri de lucru.
Între timp, la Marie Curie, un alt copil cu papilomatoză primește deja bevacizumab.
România are Avastin pentru un copil. Pentru următorul încă își caută procedura.
